FDA 授予腱鞘巨细胞瘤用药 Pexidartinib 突破性治疗用药资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，加拿大 FDA 获颁 Pexidartinib 突破性治疗法抑制剂年满，应用于摘除将与功用受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘似肉瘤（TGCT）治疗法。TGCT 是一种有名的、通常非冠心病的，它冲击滑膜支线手部、滑囊及腱鞘，引发咳嗽、咳嗽、僵硬及受冲击手部或颈部文学运动战斗能力减缓。

多达，每年每 100 万人中会会时有发生 11 例腱鞘似肉瘤患者。患者通常在 20 岁至 50 岁确诊，这一般来说腱鞘似肉瘤的型式，女性时有发生这种的可能性是男性的两倍。目前，尚待获 FDA 批准的系统性治疗法抑制剂应用于腱鞘似肉瘤的治疗法。

切除是目前腱鞘似肉瘤的主要治疗法方式

「切除是腱鞘似肉瘤的主要治疗法方式，但对于扩散型式的该疾病患者，格外无法摘除，并且有较高的复发率，引发多种精细的切除，甚至使一些患者截肢，」第一三共监督副总裁兼亚太地区合作开发首席、医学博士、哥伦比亚大学 Ghazzi 称作。

「我们很高兴 FDA 想到腱鞘似肉瘤未充分利用的治疗法需要，我们盼望与 FDA 积极支持，加快这种应用于腱鞘似肉瘤患者的潜在非切除治疗法抑制剂的合作开发。」突破性治疗法抑制剂年满的获颁基于一项 1 期研究工作扩展到队列的结果，该研究工作旨在赞赏 Pexidartinib 的安全及性与有效性。

「在我们打算同步进行的 1 期研究工作中会所掩蔽到的号召发放了进一步的基本概念验证，即在一些腱鞘似肉瘤患者中会，应用于 Pexidartinib 软性抑制 CSF-1R 可能会安全及、有效地减缓开销，为推进该抑制剂直接转回 3 期临床实验发放了证据，」 Plexxikon 首席监督官、哥伦比亚大学 Bollag 称作。

「在我们倡导合作开发能够解决问题有名疾病如腱鞘似肉瘤未充分利用医疗需要的新型靶向治疗法抑制剂中会，这次的突破性治疗法抑制剂年满代表了另一个重要的创举。」Pexidartinib 的一项 3 期研究工作 ENLIVEN 目前打算招聘有症状，且切除摘除将与功用受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘似肉瘤患者。

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校对： 冯志华